中国历史上有"神农尝百草……一日而遇七十毒"的传说，反映了古代劳动人民在与自然和疾病作斗争的过程中发现药物、积累经验的艰苦过程，也是中药起源于生产劳动的真实写照。
早在夏商周时期，中国就已出现药酒及汤液。西周的《 诗经 》是中国现存文献中最早记载有药物的书籍。现存最早的中医理论典籍《内经》提出了"寒者热之，热者寒之"，“五味所入”，"五脏苦欲补泻"等学说，为中药基本理论奠定了基础。
现存最早的药学专著《 神农本草经 》是秦汉时期众多医学家搜集、总结了先秦以来丰富药学资料而成书的。本书载药365种，至今尚为临床所习用。它的问世，标志着中药学的初步确立。
在3000多年前的殷商甲骨文中，中国已经有关于医疗卫生以及十多种疾病的记载。周代已经使用望、闻、问、切等诊病方法和药物、针灸、手术等治疗方法。秦汉时期，形成了《 黄帝内经 》这样具有系统理论的著作。此书是现存最早的一部中医理论性经典著作。 张仲景所著的《 伤寒杂病论 》，专门论述了多种杂病的辨证诊断、治疗原则，为后世的临床医学奠定了发展的基础。汉代外科学已具有较高水平。据《 三国志 》记载，名医华佗已开始使用全身麻醉剂 " 麻沸散 "进行各种外科手术。
在宋代医学教育中，王惟一 著有《 铜人腧穴针灸图经 》，后来，他又设计制造等身大 针灸铜人 两具，教学时供学生实习操作。这一创举，对后世针灸的发展影响很大。明代时，有一批医学家提出把伤寒、温病和温疫等病区分开。到了清代，温病学说达到成熟阶段，出现了《温热论》等专著。
到了明代，医药学家李时珍历时27年，完成了中药学巨著《本草纲目》，全书载药1892种，成为中国本草史上最伟大的集成之作。